Cancer : 1ère thérapie génique approuvée aux Etats-Unis

Le 31 août 2017 - Par La rédaction avec l'AFP

La FDA, l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments a approuvé ce mercredi la mise sur le marché de la première thérapie génique aux Etats-Unis qui consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour combattre une forme agressive de leucémie. Explications.

La Food and Drug Administration entérine ainsi, comme attendu, les recommandations en juillet d’un groupe consultatif d’experts indépendants de l’Agence. Ce traitement, le Kymriah (tisagenlecleucel), a été développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires suisses Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë. Cette leucémie progresse rapidement et est le cancer du sang pédiatrique le plus fréquent aux Etats-Unis avec environ 3.100 nouveaux cas diagnostiqués annuellement chez les moins de vingt ans, selon l’Institut national du cancer (NCI). Le Kymriah est destiné aux enfants et jeunes  adultes ayant résisté aux autres thérapies contre cette leucémie ou ayant fait une rechute ce qui se produit dans 15 à 20% des cas.

Une nouvelle ère d’innovation médicale ?

« Nous entrons dans une nouvelle ère dans l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles », souligne le Dr Scott Gottlieb, l’administrateur de la FDA. « De nouvelles technologies telles les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine en rendant possible le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables », a-t-il ajouté dans un communiqué. L’innocuité et l’efficacité du Kymriah ont été démontré par un essai clinique mené avec 63 malades pédiatriques et de jeunes adultes n’ayant pas
répondu aux autres traitements ou ayant fait une rechute. Selon cette technique, un traitement est créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d’être acheminées dans un laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer la leucémie.

Un taux de rémission encourageant

Le taux de rémission a atteint 83% dans les trois premier mois du traitement qui a consisté en une seule dose de cellules immunitaires modifiées génétiquement, précise la FDA. Mais le Kymriah peut avoir de sérieux effets secondaires, dont de graves
infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang. Au vue du succès de cet essai clinique, la FDA avait en 2014 attribué à cette thérapie génique le statut « d’avancée thérapeutique » qui permet d’accélérer les procédures de mise sur le marché.

Novartis et d’autres laboratoires travaillent activement au développement de traitements similaires pour le myélome multiple, une autre forme de leucémie et une tumeur agressive du cerveau.

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